Klinische Studien

Fraunhofer-Institut für Toxikologie und Experimentelle Medizin

Ein langer Weg zum neuen Medikament

Klinische Studien

Die Entwicklung eines Medikaments dauert in der Regel etwa acht bis zwölf Jahre. Bevor ein neues Medikament auf den Markt kommt, muss es eine Vielzahl von Prüfungen bestehen.

Zunächst müssen Wirkstoffe als mögliche Arzneimittel-Kandidaten erkannt werden. Sind diese gefunden, werden sie zunächst in vitro, das heißt in Zell- oder Organkulturen, auf ihre Wirkungen und Nebenwirkungen untersucht.

Im Anschluss daran muss nachgewiesen werden, dass die Arzneimittel-Kandidaten auch in einem kompletten Organismus wirken. In diesen so genannten präklinischen Untersuchungen muss in Tierversuchen auch festgestellt werden, ab welcher Dosis der Arzneimittel-Kandidat wirksam oder toxisch ist. Daraus ergibt sich, ob er überhaupt für eine Behandlung von Patienten geeignet ist. Bis zu diesem Punkt der Medikamentenentwicklung vergehen etwa drei Jahre und die allermeisten potenziellen Arzneimittel-Kandidaten scheiden hier bereits aus.

Für die Wirkstoff-Kandidaten, die nach diesen ersten Prüfungen noch im Rennen sind, muss nun sichergestellt werden, dass die Substanz als Medikament für den Menschen geeignet ist: ob sich die gewünschte Wirkung auch beim Menschen zeigt und ob das Medikament tatsächlich sicher ist. Dies geschieht mit Hilfe von freiwilligen Studienteilnehmern in so genannten klinischen Studien.

Um für die Studienteilnehmer größtmögliche Sicherheit zu garantieren, müssen alle klinischen Studien von einer unabhängigen Ethikkommission und den zuständigen Bundesoberbehörden (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte oder Paul-Ehrlich-Institut; Bundesamt für Sera und Impfstoffe) genehmigt werden. Und sie müssen nach international standardisierten Richtlinien durchgeführt werden, den Richtlinien der »Good Clinical Practice« (»Gute Klinische Praxis«).

Man unterteilt die klinische Prüfung grob in vier Phasen:

Phase I

Ziel von Studien der Phase I ist es, die Unbedenklichkeit der Anwendung vorläufig zu bewerten. Hier wird erstmalig die Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung einer Substanz im Körper geprüft (Pharmakokinetik). Außerdem werden Untersuchungen über die Wirkungen der Substanz durchgeführt (Pharmakodynamik). Diese ersten Studien werden vorwiegend mit etwa 20 bis 100 gesunden Studienteilnehmern durchgeführt.

Phase II

In der Phase II der klinischen Prüfung soll der Nachweis erbracht werden, dass die Substanz tatsächlich wirksam und dass ihre kurzzeitige Anwendung unbedenklich ist. Diese Studienphase dient auch dazu herauszufinden, in welcher Dosierung das Medikament zukünftig angewendet werden soll.

Phase-II-Studien sind Untersuchungen mit Patienten, die an der Krankheit leiden, gegen die das Arzneimittel wirken soll. Je nach Art der Arzneimittelprüfung nehmen daran etwa 200 bis 300 Patienten teil.

Phase III

Phase-III-Studien haben zum Ziel, Risiko und Nutzen des Arzneimittels nach kurzzeitiger und längerfristiger Gabe abzuwägen. Diese Studien werden an großen Patientengruppen mit 1000 bis 5000 Teilnehmern durchgeführt. In dieser Phase sind mehrere Prüfzentren an unterschiedlichen Orten beteiligt. Bei diesen Studien muss statistisch bewiesen werden, dass das Medikament wirksam und unbedenklich ist. Das ist die Voraussetzung für die Zulassung durch die Behörden.

Die Studien der Phasen II und III werden in der Regel Placebo-kontrolliert und doppelblind durchgeführt. Das heißt, dass weder der Patient noch der Prüfarzt wissen, ob der Patient tatsächlich einen Wirkstoff erhält oder nur ein Placebo, also ein unwirksames Scheinmedikament.

Phase IV

Auch nachdem das Arzneimittel für die Therapie der entsprechenden Krankheit zugelassen ist und sich bereits auf dem Markt befindet, werden klinische Prüfungen durchgeführt, die Phase-IV-Studien. Der therapeutische Wert und die Sicherheit des Medikaments können dadurch überwacht, selten auftretende Nebenwirkungen erkannt werden. Außerdem können verschiedene Medikamente gegen die gleiche Krankheit untereinander verglichen werden, um herauszufinden, welches der Medikamente besser oder schneller wirkt und welches die geringsten Nebenwirkungen hat.

Unser Team am Fraunhofer ITEM führt überwiegend Studien der Phasen I und II für Atemwegserkrankungen durch. Unsere Schwerpunkte liegen dabei auf den Lungenerkrankungen Allergie, Asthma und chronische Bronchitis.